中新網(wǎng)海南新聞5月26日電(記者 張茜翼)5月23日至25日，2025年罕見病國際交流會在�？谂e行。其間舉行的“重癥肌無力精準診療創(chuàng)新國際研討會”上，來自全國醫(yī)療機構的神經(jīng)內(nèi)科專家齊聚一堂，就這一罕見病的診療現(xiàn)狀與未來發(fā)展展開深入探討。

　　據(jù)介紹，重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見疾病，患者會出現(xiàn)肌肉無力，尤其是眼外肌最容易受累。隨著病情發(fā)展，癥狀可能逐漸累及其他肌群，導致構音障礙、吞咽困難、抬臂梳頭或上樓梯困難等，嚴重影響患者日常生活。

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師管宇宙表示：“患者最常見的首發(fā)癥狀是眼瞼下垂和復視，但也有許多人以吞咽困難、飲水嗆咳或肢體無力為首發(fā)表現(xiàn)�！庇捎诎Y狀多樣且基層醫(yī)院診斷能力有限，患者從出現(xiàn)癥狀到最終確診平均需要數(shù)月時間，約一半患者最初會前往眼科就診，延誤了早期干預時機。

　　當前，重癥肌無力的治療手段存在局限性。北京醫(yī)院國家老年醫(yī)學中心神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍指出，尤其對老年患者，合并癥多、用藥風險高，亟需更安全有效的方案。

　　近年來，生物制劑為重癥肌無力治療帶來突破性進展。論壇期間，全球創(chuàng)新生物制藥公司優(yōu)時比自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液正式在中國境內(nèi)上市，為成人全身型重癥肌無力患者提供更多治療選擇。

　　首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師笪宇威表示，創(chuàng)新手段正逐步解決患者部分神經(jīng)系統(tǒng)功能損傷和功能恢復不全的問題，幫助患者恢復社會工作能力。當前，患者的主要需求集中在迅速起效、全面癥狀控制、生活質(zhì)量恢復以及藥物價格合理等方面。

　　與會專家指出，盡管新型靶向生物制劑的引入為中國重癥肌無力治療帶來重要突破，但要真正改善患者預后，仍需在診療體系、藥物可及性和長期管理等方面持續(xù)發(fā)力。

　　管宇宙建議，未來應加強人工智能輔助診斷技術的應用，同時通過互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療提升基層診療水平。(完)