中新網(wǎng)海南新聞4月29日電(韓青)兩年前,4歲的短腸綜合征患兒果果(化名)在位于海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)(下稱樂城先行區(qū))的慈銘國(guó)際醫(yī)院完成替度格魯肽注射,成為中國(guó)內(nèi)地首個(gè)用上該藥的患者。截至2025年春,全國(guó)已有25位患者通過該藥獲得治療。這一突破性進(jìn)展,得益于樂城先行區(qū)“先行先試”政策的強(qiáng)力推動(dòng)。
果果因小腸壞死僅剩35厘米,每日需接受15小時(shí)腸外營(yíng)養(yǎng)。第五屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上,武田制藥展出的替度格魯肽給果果的生活帶來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)。依托樂城先行區(qū)“特許醫(yī)療”政策,該藥快速落地。2023年5月,果果通過“帶藥離院”機(jī)制將藥物帶回上海治療,3個(gè)月后腸外營(yíng)養(yǎng)時(shí)間減半,6個(gè)月體重增至20.4公斤,如今已完全擺脫輸液袋,重回甘肅老家。
樂城先行區(qū)是中國(guó)的“醫(yī)療特區(qū)”,享有“特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營(yíng)、特許國(guó)際醫(yī)療交流”等特殊政策,是國(guó)際創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的主要通道。在創(chuàng)新藥械引進(jìn)方面,樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)充分利用臨床急需進(jìn)口特許藥械和真實(shí)世界研究綠色通道配套政策,先后引進(jìn)特許藥械達(dá)470余種。
作為醫(yī)療創(chuàng)新試驗(yàn)田,樂城先行區(qū)不僅通過特許政策加速創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)的臨床應(yīng)用,還將一些創(chuàng)新藥品納入“樂城特藥險(xiǎn)”目錄,患者經(jīng)評(píng)估可申請(qǐng)理賠。2024年2月,替度格魯肽正式在中國(guó)內(nèi)地獲批上市;至2025年,該藥已進(jìn)入20省市惠民保,疊加企業(yè)支付計(jì)劃,大幅降低患者負(fù)擔(dān)。
今年3月,現(xiàn)年54歲的江蘇短腸綜合征患者文女士,成為替度格魯肽成人患者中的“首位獲益人”。文女士罹患克羅恩病長(zhǎng)達(dá)20年,期間經(jīng)歷多次手術(shù),切除了部分小腸和全部結(jié)腸,切除大部分腸道,依賴腸外營(yíng)養(yǎng)20年,用藥后將大大緩解病情。(完)